Machinevertaling: deze Nederlandse tekst is automatisch vertaald uit het oorspronkelijke Engelstalige artikel. Raadpleeg bij onduidelijkheden of verschillen de Engelse brontekst.
Dit was de eerste DARQA-dag die geheel in het teken stond van Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP’s). We verwelkomden sprekers uit Nederland, het Verenigd Koninkrijk en Zweden. Dankzij de bijdragen vanuit alle DARQA-commissies had de dag een echt GxP-karakter.
Hans de Koning zorgde ervoor dat de dag soepel verliep en dat iedereen de gelegenheid kreeg om vragen te stellen.
Christine Mitchell (ChrisalisQAdvice) gaf een algemene introductie over ATMP’s en de manier waarop deze worden geclassificeerd. Ook gaf zij enkele tips voor het inwinnen van advies bij het EMA en waar algemene informatie op de EMA-website te vinden is. Daarnaast wees zij op het belang van een risicobeoordeling en een goede, robuuste strategie voor het ontwikkelingstraject van een geneesmiddel, om verrassingen en extra werk onderweg te voorkomen (“Begin with the end in mind” — Stephen Covey).
Ion Tcacencu (Venn Life Sciences) gaf een interessante presentatie over de preklinische kant. Ook hij benadrukte het belang van een risicogebaseerde strategie en gaf aan dat voor dit werk mogelijk specifieke dierziektemodellen nodig zijn. Hoewel voor veiligheidsonderzoeken Good Laboratory Practice van toepassing zou moeten zijn, gaf hij aan dat sommige producten een markttoelating hebben gekregen terwijl niet alle onderzoeken zijn uitgevoerd in een GLP-erkende testfaciliteit.
Flowcytometrie wordt vaak gebruikt om ATMP’s te karakteriseren en om monsters te beoordelen die tijdens klinische onderzoeken bij proefpersonen worden afgenomen. Marie Geerlings (Ardena) gaf een zeer duidelijk overzicht van de werking van flowcytometrie en enkele waardevolle tips voor het auditen van dit type analyse.
Thilo Buck (Progress Experts in Life Sciences) nam ons mee tot aan de lunch met een presentatie over Good Manufacturing Practices and Beyond: Essential Regulatory Insights for ATMPs. Hoewel er specifieke GMP-richtlijnen voor ATMP’s bestaan, zijn er nog steeds grijze gebieden. Hoe moet Annex 1 bijvoorbeeld op ATMP’s worden toegepast? Hij gaf het publiek een uitstekend overzicht van de verschillende voorschriften waarmee rekening moet worden gehouden.
Na de lunch gingen we verder met het thema productie. Marc Kamp (Kite Pharma) presenteerde enkele praktijksituaties rond zowel de productie van ATMP’s als de logistiek van het vervoer en aanverwante processen. Dit kan behoorlijk complex zijn, omdat het vaak gaat om gepersonaliseerde geneesmiddelen en vervoer over de hele wereld. Bij ATMP’s is het essentieel om de productietijd tot het absolute minimum te beperken, zodat het product tijdig bij de patiënt kan worden teruggebracht.
Katie Brock (Kite Pharma) vervolgde het programma met een sessie over klinische onderzoeken en ATMP’s. Zij wees op de noodzaak van aanvullende goedkeuringen, zoals een GMO-goedkeuring, en op het feit dat voor ATMP’s vaak een vergunning als weefselinstelling nodig is. Bij deze onderzoeken zijn zowel intern als op de onderzoekslocatie veel partijen betrokken. Het is belangrijk om interne medewerkers, klinische medewerkers en CRA’s van CRO’s te trainen in het gebruik van ATMP’s en de specifieke GCP-vereisten. Tot slot presenteerde Eveline Krijger (Acerta Pharma), onze nieuwe DARQA-voorzitter, enkele kwaliteitsuitdagingen rond het QMS en het monitoren en auditen van klinische onderzoeken met ATMP’s. Denk bijvoorbeeld aan het selecteren van locaties met een hoog risico voor audits van onderzoekslocaties wanneer het IMP slechts eenmaal wordt toegediend en de inclusieperiode kort is. De dag eindigde met een levendige vraag-en-antwoordsessie met alle sprekers. We leren nog steeds veel over ATMP’s en over de manier waarop we onze standaardwerkwijze mogelijk moeten aanpassen. Hoe meer we over deze producten weten en begrijpen, hoe sneller we deze veelbelovende nieuwe geneesmiddelen kunnen ontwikkelen om de mensen te helpen die ze het hardst nodig hebben. Ik hoop dat DARQA de ontwikkeling van ATMP’s ook in de toekomst blijft volgen.
DARQA-leden kunnen de presentaties downloaden via de DARQA-website.
Auteur: Christine Mitchell (lid van de DARQA GLP-commissie)